ОСАКА. /TASS/. Осакагийн их сургуулийн молекулын биологичид генийг засварлах шинэ арга боловсруулжээ. Тус их сургуулийн хэвлэлийн албаны мэдээлснээр, уг арга нь 2020 онд Нобелийн шагнал хүртэж байсан “CRISPR/Cas9” аргаас илүү нарийвчлалтайгаар генийг засварладаг байна. 

“NICER” гэдэг шинэ аргыг хэрэглэснээр генийг өөрчлөх үед ДНХ-ийн гинжин хэлхээнд давхар завсар оруулах шаардлагагүй бөгөөд энэ нь санамсаргүй мутаци үүсэх магадлалыг бууруулдаг. 

"Генийг засварлах энэ арга ДНХ-д санамсаргүй мутаци үүсгэх нь тун ховор болохыг генийн шинжилгээ харуулсан. "NICER" нь генийн өвчин үүсэхэд хүргэдэг нэг хуулбарыг гэмтээхгүйгээр генийн хэвийн үйл ажиллагааг сэргээсэнд бид баяртай байгаа" гэж Осакагийн их сургуулийн профессор Накада Шиничиро ярилаа.

Үүнтэй холбогдуулан тэрбээр Японы биологичдын арга нь микробын ген дэх вирусний ДНХ-ийн ул мөрийг олж устгадаг “CRISPR/Cas9” аргаас илүү үр дүнтэй, аюулгүй болохыг онцолсон байна. Сүүлийн арван жилийн хугацаанд эрдэмтэд CRISPR/Cas9 аргад тулгуурлан генийг засварлах олон арга боловсруулжээ.

Эдгээр аргын ихэнх нь нэг том дутагдалтай байдаг нь ихэвчлэн ДНХ-ийн бүтцэд санамсаргүй өөрчлөлт оруулдагтай холбоотой. Учир нь генд өөрчлөлт оруулахын тулд “CRISPR/Cas9” арга нь ДНХ-ийн давхар хэлхээг бүрэн тасалж, дараа нь талыг нь эсийн генийн засварын аргаар холбодог. Эл үйл явц үргэлж зөв явагддаггүй бөгөөд шинэ мутаци үүсэхэд хүргэдэг байна. 

Харин профессор Накада болон түүний багийнхан “Cas9” ферментийг өөрчилснөөр ДНХ-ийн давхар мушгиа дахь зөвхөн нэг хэлхээг таслах замаар дээрх гажуудлаас зайлсхийх боломжтой гэдгийг олж тогтоожээ. Ийм ферментийг никаза гэж нэрлэдэг бөгөөд генийн үйл ажиллагааг бүрэн сэргээхийн тулд тухайн эс нь хромосомын хоёр дахь хуулбар дахь гэмтсэн хэсгийн ижил төстэй хэсгийг ашигладаг байна. 

"Бидний генийн хромосом бүр ижил хуулбартай байдаг. NICER аргыг ашигласнаар бид хромосомын хуулбар дахь ижил төстэй хэсгүүдийг ашиглан хромосомын зөвхөн нэгд нь байгаа мутацийг залруулахад эсийг хүчлэх боломжтой бөгөөд үүнийг загвар болгон ашиглана" гэж судалгааг хамтран хийсэн Томита Акико тайлбарлав.

Эрдэмтэд хөхний хорт хавдар үүсэхэд нөлөөлдөг мутаци буюу TK1 генийн нэг гэмтсэн хуулбартай хүний эсэд энэ аргаа туршжээ. Туршилтуудын явцад “NICER” арга нь TK1-ийн бүтцэд гарсан алдааг 100 хувь засаж, ингэхдээ санамсаргүй мутаци үүсгээгүй бол “CRISPR” аргыг ашиглах үед 80 хувьд нь амжилттай болж, эсүүдийн 19 хувьд нь ДНХ-д мутаци илэрсэн байна. 

Судлаачдын үзэж байгаагаар, тэдний туршилтын үр дүн "NICER" аргыг нэг генийн хоёр хуулбарын аль нэгнийх нь мутациас үүдэлтэй удамшлын өвчнийг эмчлэхэд чиглэсэн амь насанд аюулгүй, ДНХ-д аюулгүй генийн эмчилгээг бий болгоход ашиглаж болохыг харуулж байна. Судалгааны талаарх шинжлэх ухааны өгүүлэл “Nature Communications” сэтгүүлд нийтлэгджээ. 

"CRISPR/Cas9" аргыг Францын микробиологич Эммануэл Шарпантье, түүний хамтран зүтгэгч АНУ-ын биохимич Женнифер Дудна /Калифорнийн Беркли их сургууль/ нар боловсруулсан бөгөөд тэд 2020 онд химийн салбарын Нобелийн шагналыг хүртсэн байна.